中博瑞康受邀参加“数字江海 赋能未来·细胞与基因药物研发及过程质量管理线上专题研讨会”

2022年5月13日下午，临港联合公司通过线上会议及直播的形式，举办了“数字江海 赋能未来·细胞与基因药物研发及过程质量管理线上专题研讨会”。本场会议吸引到了700多位相关领域包括专家学者、企业家、投资人等在内的各界人士参与，共同探讨了细胞与基因药物产业领域的发展与机遇。

一、细胞与基因药物成药管理的法规分析

中国的细胞治疗药物法规发展了将近20年。目前，我国对于细胞治疗的审批规定主要采用“双轨制”。一是以细胞药物的形式，按照药品监管模式完成临床试验，经由国家药品监督管理局及其下属部门（NMPA）审批通过注册上市。另一种则是作为细胞治疗技术，遵循卫生健康委员会及其下属部门（NHC）的相关限制性规定，在医疗机构实现临床技术应用。两种方式中，细胞药物归属于药监局管辖，主要针对申请临床试验的企业方，是以“药物上市”为目的导向；而细胞治疗技术属于研究者个人，隶属于卫生部管辖。

二、细胞与基因药物制备特点

相比传统药物领域，细胞与基因药物领域在研发、生产、监管等多方面有诸多不同。

从生产工艺方面来看，和传统药物比较，细胞与基因药物的特点主要表现在4个方面的不同：一是细胞与基因药物是个性化药物，批量小，自动化操作难；二是细胞与基因药物个体差异大，产品质量一致性难；三是细胞与基因药物的生产过程要求无菌操作，非最终灭菌的无菌产品，也不能无菌过滤，这是细胞与基因药物相较于传统药物最大的不同；四是细胞与基因药物生产周期长。

最终细胞成药质量的差异也体现在质量控制项目要素的差异上。细胞本身的差异性、供体的差异性、获得方法的差异性、原材料的差异性、工艺过程的差异性、细胞终产品的差异性等等，这些差异性都决定了产品质量控制的差异性。

三、细胞与基因药物制备工具适配探讨

适配才是合适的，这恰恰是当下产业的痛点所在。由于细胞制备国产化工具缺失，我国细胞制备工具长期被国外企业垄断，供货时间长、价格昂贵、服务能力不足等问题长期困扰我国细胞和基因治疗企业。因此我们必须解决细胞制备工具进口垄断问题，实现国产替换。

那么我们如何研发适配的国产细胞制备工具？其实这跟研发药物有相同的地方，也有相通的地方。通过寻找关键点，寻找工艺的具体要求，完成适配工具的要点开发。

从国家颁布的细胞与基因药物成药的相关法规中，我们可以了解到，影响质量的工艺关键要求有些是跟密闭系统相关，要求高度的洁净和密闭；有些是要求高度的一次性地使用；有些跟污染相关；有些跟污染防控的应急措施相关；还有些和环境相关、和记录保存数据不可更改相关等。

四、中博细胞制备工具家族管理设计理念

中博瑞康细胞制备工具的设计理念，是“家族化管理”，旨在开发国产细胞与基因药物的细胞制备工具整体解决方案，解决当下细胞制备工具产业存在的痛点。

另一方面，细胞治疗药物存在个性化、个体差异大、产品质量一致性难等问题，细胞治疗因人而异，因样本而异，一体化工具和工艺难以满足差异要求，因此模块的灵动性特别适配当下的产业需求。

基于现时的法规要求以及客户要求，通过实现标准模块与自定义定制互相衔接来替代一体化完成快速的产能建设，才是理想的细胞制备生产工具。这也是当下工业化中非常流行的理念。中博瑞康希望做细胞与基因药物行业的无缝连接的工具CDMO。